Desde AELMHU publicamos de forma cuatrimestral y anual el Informe de Acceso de los Medicamentos Huérfanos en España.

A través de este proyecto, que ya se ha convertido en un referente en el sector farmacéutico y las enfermedades raras,  tratamos de analizar el número y los tiempos de aprobación y financiación de estas terapias en nuestro país.

Los datos que se utilizan para su elaboración se obtienen de fuentes públicas de la Unión Europa y el Ministerio de Sanidad del Gobierno de España y en cada uno de los informes se detalla la metodología utilizada.

Informes de

ACCESO

2024

INFORME ANUAL 2023 DE ACCESO A LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN ESPAÑA

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) presenta los resultados preliminares de su Informe Anual de Acceso de los Medicamentos Huérfanos en España 2023, en el que analiza la situación del acceso de los productos con nombre comercial que tienen vigente la designación huérfana a fecha 31 de diciembre de 2023.

Los primeros datos de este estudio revelan que durante el ejercicio 2023 se alcanzó la cifra de 199 productos con nombre comercial y designación huérfana positiva por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), de los que 147 cuentan con autorización para la comercialización comunitaria.

A nivel nacional, entre enero y diciembre de 2023, se asignaron 10 nuevos códigos nacionales, lo que hace un total de 123 productos con CN y se aprobó la financiación de 21 nuevos medicamentos huérfanos, hasta alcanzar los 78 productos financiados por el Sistema Nacional de Salud.

En cómputo global, el pasado año llegaron a España el 84% de los medicamentos huérfanos autorizados en la UE y se financiaron el 53% de los MM.HH. autorizados en Europa. Sin embargo, el 49% de los productos han sido financiados con restricciones, es decir, con limitaciones en las indicaciones o tienen indicaciones no financiadas.

Además, mejora el tiempo de espera para lograr una decisión de financiación en nuestro país, pasando de los 34 meses en 2022 a 23 meses en el del año 2023, es decir, por debajo de los dos años.

Actualmente, son 45 los medicamentos huérfanos los que continúan pendientes de financiación en España, de los cuales, el 49% lleva tres años esperando una resolución favorable de financiación, siendo las áreas terapéuticas oncológicas y metabolómicas las principales sin financiar.

En cuanto a terapias avanzadas, como en 2022, ninguna ha obtenido financiación por parte del Sistema Nacional de Salud (SNS). Las fuentes utilizadas para la elaboración de este informe son la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), el Registro Comunitario de Medicamentos Huérfanos, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), y el Ministerio de Sanidad.

Infografía

Resumen ejecutivo

2023

SEGUNDO INFORME CUATRIMESTRAL DE ACCESO A LOS MMHH EN ESPAÑA 2023

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) presenta su segundo Informe Cuatrimestral de Acceso de los Medicamentos Huérfanos en España 2023, en el que analiza la situación del acceso de los productos que tienen vigente la designación huérfana a fecha 31 de agosto de 2023 y nombre comercial

Según los principales resultados del estudio realizado, durante los ocho primeros meses de este año se alcanzó la cifra de 202 productos con nombre comercial y designación huérfana por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), de los que 148 cuentan con autorización para la comercialización en la Unión Europea.

En términos nacionales, entre mayo y agosto de 2023, se asignaron 2 nuevos Códigos Nacionales y se aprobó la financiación de 9 nuevos medicamentos huérfanos, hasta alcanzar los 126 productos huérfanos con Código Nacional y los 77 productos financiados.

En cómputo global, en lo que llevamos de año han llegado a España un 85% de los medicamentos huérfanos autorizados en la UE, pero solo se encuentra financiado un 52% de los mismos. Además, el 49% de los productos han sido financiados con restricciones, es decir, con limitación de indicaciones o tienen indicaciones no financiadas.

Por otro lado, perdura sin cambios el tiempo de espera para lograr una decisión de precio y reembolso en nuestro país, manteniéndose en 26 meses tanto en el primer cuatrimestre como en el segundo cuatrimestre de 2023.

Actualmente, son 49 los medicamentos huérfanos con Código Nacional sin financiar en nuestro país.

Las fuentes utilizadas para la elaboración de este informe son la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), el Registro Comunitario de Medicamentos Huérfanos, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), y el Ministerio de Sanidad.

Infografía

PRIMER INFORME CUATRIMESTRAL DE ACCESO A LOS MMHH EN ESPAÑA 2023

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) presenta una nueva edición de su Informe Cuatrimestral de Acceso de los Medicamentos Huérfanos en España 2023, en el que analiza la situación del acceso de los productos con nombre comercial que tienen vigente la designación huérfana a fecha 30 de abril de 2023.

Este estudio revela que la mayoría de los datos analizados han mejorado respecto al año anterior. Durante el primer cuatrimestre de 2023 se alcanzó la cifra de 202 productos con nombre comercial y designación huérfana, de los que 146 cuentan con autorización para la comercialización comunitaria, 12 más que durante el mismo periodo de 2022.

A nivel nacional, entre enero y abril de 2023, se asignaron 5 nuevos códigos nacionalesse aprobó la financiación de 7 nuevos medicamentos huérfanos, hasta alcanzar los 127 productos huérfanos con Código Nacional y los 70 productos financiados, 12 productos más que durante el mismo periodo de 2022.

En cómputo global, estos datos reflejan que durante el primer cuatrimestre de este año han llegado a España un 87% de los medicamentos huérfanos autorizados en la UE y se ha financiado un 48% de los mismos, lo que supone cuatro puntos porcentuales más de productos financiados con respecto al mismo periodo de 2022.

Asimismo, mejora el tiempo de espera para lograr una decisión de precio y reembolso en nuestro país, pasando de los 32 meses en los inicios de 2022 a 26 meses en el mismo periodo del año 2023, lo que supone un descenso del 19% en los tiempos de espera a lo largo de este año.

Actualmente, 57 los medicamentos huérfanos continúan pendientes de financiación en España, 3 menos que a finales de 2022, y el 42% de los cuáles lleva tres años o más esperando una resolución favorable de financiación, siete puntos porcentuales menos que en el mismo periodo del 2022. Asimismo, 19 medicamentos con autorización comercial comunitaria no han llegado todavía a nuestro país, lo que representa un 13% de la innovación autorizada a nivel europeo.

En cuanto a las terapias avanzadas, durante el primer cuatrimestre del 2023, una ha sido autorizada en UE mientras que 3 han recibido Código Nacional, pero ninguna ha sido financiada por el Sistema Nacional de Salud.

Este informe ha sido elaborado utilizando fuentes públicas: Agencia Europea del Medicamento, Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y Ministerio de Sanidad.

Infografía

INFORME ANUAL DE ACCESO A LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS  EN ESPAÑA 2023

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) presenta los resultados preliminares de su Informe Anual de Acceso de los Medicamentos Huérfanos en España 2022, en el que analiza la situación del acceso de los productos con nombre comercial que tienen vigente la designación huérfana a fecha 31 de diciembre de 2022.

Los primeros datos de este estudio revelan que durante el ejercicio 2022 se alcanzó la cifra de 195 productos con nombre comercial y designación huérfana positiva por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), de los que 146 cuentan con autorización para la comercialización comunitaria.

A nivel nacional, entre enero y diciembre de 2022, se asignaron 17 nuevos Códigos Nacionales y se aprobó la financiación de 9 nuevos medicamentos huérfanos, hasta alcanzar los 123 productos huérfanos con Código Nacional y los 63 productos financiados.

En cómputo global, el pasado año llegaron a España un 84% de los medicamentos huérfanos autorizados en la UE pero solo está financiado un 43% de los mismos. Además, el 49% de los productos han sido financiados con restricciones, es decir, con limitación de indicaciones o tienen indicaciones no financiadas.

Por otro lado, empeora claramente el tiempo de espera para lograr una decisión de precio y reembolso en nuestro país, pasando de los 24 meses en 2021, a 34 meses en 2022.

Actualmente, son 60 los medicamentos huérfanos con Código Nacional sin financiar en nuestro país.

Las fuentes utilizadas para la elaboración de este informe son la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), el Registro Comunitario de Medicamentos Huérfanos, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), y el Ministerio de Sanidad.

Infografía

Resumen ejecutivo informe

2022

SEGUNDO INFORME CUATRIMESTRAL DE ACCESO A LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN ESPAÑA 2022

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) presenta su Segundo Informe Cuatrimestral de Acceso de los Medicamentos Huérfanos en España 2022, en el que analiza la situación del acceso de los productos con nombre comercial que tienen vigente la designación huérfana a fecha 31 de agosto de 2022.

Este estudio revela que durante el segundo cuatrimestre de 2022 se alcanzó la cifra de 186 productos con nombre comercial y designación huérfana positiva por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), de los que 137 cuentan con autorización para la comercialización comunitaria.

A nivel nacional, entre mayo y agosto de 2022, se asignaron 6 nuevos Códigos Nacionales y se aprobó la financiación de 4 nuevos medicamentos huérfanos, hasta alcanzar los 116 productos huérfanos con Código Nacional y los 59 productos financiados.

En cómputo global, en lo que llevamos de año han llegado a España un 85% de los medicamentos huérfanos autorizados en la UE pero solo está financiado un 43% de los mismos. Además, el 47% de los productos han sido financiados con restricciones, es decir, con limitación de indicaciones o tienen indicaciones no financiadas.

Por otro lado, mejora levemente el tiempo de espera para lograr una decisión de precio y reembolso en nuestro país, pasando de los 32 meses en el primer cuatrimestre, a 26 meses en el segundo cuatrimestre de 2022.

Actualmente, son 57 los medicamentos huérfanos con Código Nacional sin financiar en nuestro país.

Las fuentes utilizadas para la elaboración de este informe son la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), el Registro Comunitario de Medicamentos Huérfanos, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), y el Ministerio de Sanidad.

Infografía

PRIMER INFORME CUATRIMESTRAL DE ACCESO A LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN ESPAÑA 2022

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha presentado su Primer Informe Cuatrimestral de Acceso de los Medicamentos Huérfanos en España 2022, en el que analiza la situación del acceso de los productos con nombre comercial que tienen vigente la designación huérfana a fecha 30 de abril de 2022.

Este estudio revela que durante el primer cuatrimestre de 2022 se alcanzó la cifra de 181 productos con nombre comercial y designación huérfana positiva por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), de los que 132 cuentan con autorización para la comercialización comunitaria.

A nivel nacional, entre enero y abril de 2022, se asignaron 4 nuevos Códigos Nacionales y se aprobó la financiación de 2 nuevos medicamentos huérfanos, hasta alcanzar los 113 productos huérfanos con Código Nacional y los 58 productos financiados.

En cómputo global, en el primer cuatrimestre de este año llegaron a España un 86% de los medicamentos huérfanos autorizados en la UE pero solo se ha financiado un 44% de los mismos, lo que supone un punto porcentual más de productos financiados con respecto a 2021.

Por otro lado, empeora el tiempo de espera para lograr una decisión de precio y reembolso en nuestro país, pasando de los 24 meses en 2021, a 32 meses en los inicios de 2022, lo que supone un incremento del 33% en los tiempos de espera a lo largo de este año.

Actualmente, son 55 los medicamentos huérfanos que continúan pendientes de financiación en España, el 49% de los cuáles lleva tres años o más esperando una resolución favorable de financiación. Asimismo, 19 medicamentos con autorización comercial comunitaria no han llegado todavía a nuestro país, lo que representa un 14% de la innovación autorizada a nivel europeo. Este informe ha sido elaborado utilizando fuentes públicas: Agencia Europea del Medicamento, Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y Ministerio de Sanidad.

Infografía

2022

INFORME ANUAL DE ACCESO A LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN ESPAÑA 2021

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) publica su Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos (MM.HH.) en España durante el año 2021.

En este informe se analiza la situación de los productos con nombre comercial que tienen vigente la designación huérfana a fecha 31 de diciembre de 2021.

Este estudio revela que actualmente hay 176 productos con nombre comercial y designación huérfana por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), de los que 129 cuentan con autorización para la comercialización.

A nivel nacional, a lo largo del año se asignaron 17 nuevos Códigos Nacionales (CN) y se aprobó la financiación de 14 nuevos medicamentos huérfanos. Esto nos permite tener en nuestro país 111 productos huérfanos con CN y 56 productos financiados por el SNS (el 43% de la innovación aprobada a nivel europeo).

Por otro lado, aunque se reduce el tiempo de espera para lograr una decisión de precio y reembolso, pasando de los 33 meses de 2020 a los 24 meses en 2021, aún estamos lejos de los 14 meses de media que había en 2019.

Actualmente, 55 medicamentos huérfanos están pendientes de financiación en España, de ellos un 51% llegó a España hace más de 3 años.

El informe ha sido elaborado utilizando fuentes públicas: Agencia Europea del Medicamento (EMA), Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y Ministerio de Sanidad.

Resumen ejecutivo

Infografía

Nota de prensa

2021

SEGUNDO INFORME CUATRIMESTRAL DE ACCESO DE LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN ESPAÑA 2021

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha presentado su 2º Informe Cuatrimestral de Acceso de los Medicamentos Huérfanos (MM.HH.) en España 2021, en el que analiza la situación del acceso de los productos con nombre comercial que tienen vigente la designación huérfana a fecha 31 de agosto de 2021.

Este estudio revela que durante el segundo cuatrimestre de 2021 se alcanzó la cifra de 173 productos con nombre comercial y designación huérfana positiva por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), de los que 126 cuentan con autorización para la comercialización comunitaria, por lo se sigue impulsando la apuesta europea de la investigación farmacéutica en un ámbito tan complejo y sensible como son las enfermedades raras.

A nivel nacional, entre mayo y agosto de 2021 se asignaron 4 nuevos Códigos Nacionales (CN), un 43% menos que en el primer cuatrimestre del mismo año, y se aprobó la financiación de 6 nuevos medicamentos huérfanos, tres veces más que entre enero y mayo de 2021.

En cómputo global, 107 productos huérfanos tienen CN en España, un 48% de los medicamentos huérfanos que llegan desde la UE, pero solo 51 están financiados (el 40% de la innovación aprobada a nivel europeo).

Por otro lado, aunque mejora levemente el tiempo de espera para lograr una decisión de precio y reembolso, pasando de los 27,8 meses de espera en el primer cuatrimestre, a 27,3 en los primeros meses de 2021, 5 de los 6 MM.HH. financiados en este periodo han tardado 2 años o más en obtener precio y reembolso.

Actualmente, 56 medicamentos huérfanos continúan pendientes de financiación en España, alguno de ellos desde el año 2011.

El informe ha sido elaborado utilizando fuentes públicas: Agencia Europea del Medicamento (EMA), Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y Ministerio de Sanidad

Infografía

PRIMER INFORME CUATRIMESTRAL DE ACCESO DE LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN ESPAÑA 2021

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU)  ha presentado el primer informe cuatrimestral de acceso a los medicamentos huérfanos (MM.HH.) en España, en el que analiza la situación del acceso de los productos con nombre comercial que tienen vigente la designación huérfana a fecha 30 de abril de 2021.

Este estudio revela que durante el primer cuatrimestre de 2021 se alcanzó la cifra de 168 productos con nombre comercial y designación huérfana positiva por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), de los que 121 cuentan con autorización para la comercialización comunitaria, por lo se mantiene la apuesta de la investigación farmacéutica en un ámbito tan complejo y sensible como son las EE.RR. en toda la Unión Europea.

A nivel nacional, entre enero y abril de 2021, se asignaron 7 nuevos Códigos Nacionales (CN) y se aprobó la financiación de 2 nuevos MM.HH., hasta alcanzar los 105 productos huérfanos con CN y los 47 MM.HH. financiados.

En cómputo global, España autoriza un 87% de los MM.HH. que llegan desde la UE pero solo financia un 39% de los MM.HH., lo que supone un punto porcentual menos de productos financiados con respecto a los datos globales de 2020.

Por otro lado, mejora levemente el tiempo de espera hasta lograr una decisión de precio y reembolso  en nuestro país, pasando de los 33 meses de espera en 2020, a 28 meses actualmente, si bien los 2 productos financiados en este cuatrimestre tuvieron que esperar dos o más años, para obtener su decisión positiva de precio.

Actualmente, 58 MM.HH. continúan pendientes de financiación en España, de los cuales, un 55% lleva más de tres años esperando una resolución positiva de financiación.

Infografía

INFORME ANUAL DE ACCESO DE LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN ESPAÑA 2020

Según el Informe Anual de Acceso de los Medicamentos Huérfanos en España elaborado por AELMHU, durante el año 2020 se alcanzó la cifra récord de 165 productos con nombre comercial y designación huérfana positiva por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), lo que evidencia el gran momento que vive la investigación farmacéutica en su apuesta por un ámbito tan complejo y sensible como son las EERR.

Pero mientras la Unión Europea (UE) alcanzaba en 2020 sus mejores cifras, con 22 nuevos productos con designación huérfana positiva y 18 nuevas autorizaciones de comercialización comunitaria, en España los diferentes parámetros del proceso de comercialización y financiacion de MMHH muestran los peores datos del último lustro.

De hecho, en el último ejercicio, se asignaron en nuestro país 10 Códigos Nacionales (CN) y se aprobó la financiación de 5 nuevos medicamentos, lo que supone un descenso de un 6% en los CN y un 45% menos de medicamentos financiados con respecto a 2019. Más allá del porcentaje, estas cifras revelan que, en 2020, solo 4 de cada 10 MM.HH. en Europa llegan finalmente a los pacientes españoles.

Informe

Infografía

Nota de prensa

2020

Segundo informe cuatrimestral 2020:
datos de acceso de los medicamentos huérfanos en España

Estudio cuatrimestral elaborado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) que analiza los procesos de aprobación y comercialización de los medicamentos huérfanos en España hasta el 31 de agosto de 2020.

España continúa en una clara situación de desventaja respecto a la disponibilidad de medicamentos huérfanos en comparación con la Unión Europea. Mientras que la UE contaba a finales de agosto con 108 medicamentos disponibles, en nuestro país la cifra se reduce de forma drástica a 52 (un 48%).

Los datos presentados en el Boletín también señalan que hay otros 44 medicamentos huérfanos autorizados en España que aún no están disponibles para los pacientes porque están pendientes de que el Sistema Nacional de Salud indique el precio de reembolso. Un proceso burocrático que a consecuencia de la pandemia de COVID-19 se está prolongando aún más.

De hecho, desde enero de 2020 sólo hay disponibles dos nuevos medicamentos huérfanos, cuyo precio se aprobó en la reunión de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios del 4 de marzo de 2020. Estos medicamentos habían obtenido el Código Nacional en 2018 y 2019, respectivamente.

Actualmente el 100% de los medicamentos huérfanos que han obtenido su Código Nacional en 2020 siguen pendientes de disponer de precio para su comercialización.

Informe

Primer informe cuatrimestral 2020: datos de acceso de los medicamentos huérfanos en España

Análisis cuatrimestral elaborado por AELMHU para conocer el número de medicamentos huérfanos que se comercializan en España y los tiempos de aprobación hasta el 30 de abril de 2020.

Informe

2019

Segundo informe cuatrimestral 2019:
datos de acceso de los medicamentos huérfanos en España

Primer informe cuatrimestral 2019:
datos de acceso de los medicamentos huérfanos en España

2018

Análisis de la evolución en el acceso a los medicamentos huérfanos en España
2018

Jorge Mestre-Ferrándiz, Margarita Iniesta, Marta Trapero-Bertran, Jaime Espín, Max Brosa.

Artículo

2017

Informe AELMHU 2017:
Situación actual sobre la accesibilidad a los medicamentos huérfanos en España

Margarita Iniesta, Naciba Zetchi, Noemí López, Maribel Cuesta, Max Brosa.

Póster presentado en las XXXVII Jornadas de Economía de la Salud

Póster